Diseño de fármacos antiepilépticos asistido por computadora

Escrito por Beatriz Hernández-Estrada y Giovanny Aguilera-Durán

¿Sabes qué es la epilepsia?
Existen aproximadamente 50 millones de personas en todo el mundo que padecen epilepsia,
teniendo registros de casos que se remontan al 4 000 a. C., pero ¿Sabes qué es la epilepsia?
Es uno de los trastornos neurológicos más comunes, que se debe a un desequilibrio entre los
procesos inhibitorios y excitatorios de la actividad neuronal, el cual está caracterizado por
una actividad neuronal anormal excesiva y sincronizada, en donde existen unas series de
descargas eléctricas anormales en un grupo de células cerebrales, lo que lleva a que las
personas presenten convulsiones.
Las personas que la padecen, tienen una serie de signos y síntomas consecuentes de la
enfermedad, las cuales varían de acuerdo al tipo de epilepsia que presentan. La Liga
Internacional contra la Epilepsia (ILAE), ha clasificado la epilepsia de acuerdo con la zona de
origen de la convulsión: focal, generándose en un hemisferio del cerebro; y generalizado, en
ambos hemisferios o de origen desconocido. Entre los síntomas que pueden presentar, a
parte de las convulsiones, son movimientos involuntarios, pérdida de la consciencia,
trastornos metabólicos y alteración en la percepción.
Aproximadamente, el 10 % de las personas presentan una convulsión a lo largo de su
vida; sin embargo, esto no quiere decir que tengan epilepsia, ya que, para que se considere
así, deben presentarse dos o más convulsiones no provocadas. La prevalencia entre países
varía; se estima que, en países de ingresos altos, cada año se diagnostican 49 de cada cien
mil, y en países de ingresos medios a bajos, la cifra aumenta a 139 por cien mil habitantes.
Cerca del 80 % de los pacientes con epilepsia, se encuentran en regiones de África
subsahariana y América Latina, esto podría deberse a el mayor riesgo de enfermedades
infecciosas, traumatismos craneales, lesiones durante el parto o factores genéticos
relacionados con la zona geográfica. En 2016 se registraron 126 055 muertes por epilepsia en
México, y produjo 13.5 millones de DALYs (años de vida de discapacidad ajustados) perdidos
en el mundo, ya que existe un riesgo tres veces mayor de muerte prematura en personas
con epilepsia, que en la población en general.
Debido a la frecuencia de las crisis y su sintomatología, es una enfermedad devastadora
no solo para la persona que la padece, sino también para su entorno social. Existe una
discriminación y estigma social que ha rodeado a los pacientes, lo cual perjudica su
calidad de vida. Esta enfermedad también está asociada a una mayor incidencia en diferentes
alteraciones psiquiátricas como lo son ansiedad, depresión, problemas de aprendizaje y
problemas de memoria. Aunque sea una enfermedad tratable, requiere un tratamiento de por
vida, ya sea de uno o más medicamentos y, en ocasiones, requiere de cirugía.
¿Antiepilépticos o anticonvulsivos?
Existen cerca de 25 fármacos aprobados por la Administración de Alimentos y
Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de la

epilepsia. Los fármacos anticonvulsivos son puramente sintomáticos, lo que quiere decir que
no ejercen una acción preventiva de la enfermedad y solo pueden ayudar a controlar las
convulsiones; por otro lado, los antiepilépticos ejercen su efecto evitando el inicio o
propagación de la convulsión. Adicionalmente, la mayoría de los fármacos existentes no
tienen un único mecanismo de acción, por lo que no son tan específicos y en algunos casos no
está completamente claro cómo es que actúan en el cuerpo. Cerca del 30 % de los pacientes
no consigue un tratamiento adecuado con los fármacos existentes, y un gran porcentaje
necesitan más de un fármaco para conseguir un buen tratamiento y una buena calidad de vida.
Diseño de fármacos asistido por computadora en la industria
El descubrimiento y el desarrollo de fármacos es un proceso largo y costoso, en donde las
industrias farmacéuticas deben identificar compuestos que se unan a un blanco terapéutico o
que muestren actividad biológica, por lo que cada año se invierten grandes cantidades de
dinero para llevar a cabo este proceso. El proceso inicia con la investigación a profundidad


de la enfermedad y sus posibles causas, para así identificar una o varias dianas moleculares
asociadas a ella. Posteriormente, se identifican compuestos activos que interactúen con esta
diana, los denominados compuestos líderes (lead compound), y se lleva a cabo la
optimización de su actividad biológica por medio de ensayos in vitro (en líneas celulares y/o
proteínas aisladas) y, después de varias evaluaciones, se prosigue a hacer ensayos in vivo
(en animales).
Cuando pasan estas pruebas, se llevan a la etapa de desarrollo clínico en donde la fase I
consta de estudios relacionados a evaluar su farmacocinética, tolerancia y efectos secundarios
en personas voluntarias. En la fase II se llevan a cabo ensayos a pequeña escala para evaluar
la eficacia y estudios toxicológicos a largo plazo. La fase III, y última, consta de ensayos a gran
escala. Los compuestos que logran pasar esta serie de pruebas, son aprobados para su uso
clínico por los agentes regulatorios correspondientes, como lo son, en el caso de México, la
Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (COFEPRIS) y la FDA por
Estados Unidos.
La mayoría de los compuestos que tienen actividad biológica fallan las evaluaciones
posteriores, debido a que no tienen propiedades farmacocinéticas favorables, como lo son
solubilidad, toxicidad, distribución, entre otras. Se estima que solo una de cada nueve mil
moléculas con actividad biológica, llega a producción para uso clínico. El tiempo estimado de
desarrollo y producción de un fármaco es de aproximadamente 15 años, en donde el
costo se acerca a los 800 millones de dólares.
Debido a los problemas que enfrenta la industria farmacéutica en relación con el tiempo y
los costos de producción, se han implementado estrategias que aprovechan los métodos
computacionales que tenemos en la actualidad para identificar y optimizar nuevos
compuestos activos o fármacos ya existentes. Esto ayuda a disminuir los ensayos biológicos,
aunque ningún ensayo computacional puede reemplazar los ensayos experimentales.
Las herramientas computacionales han venido a proporcionar un panorama más amplio
para el diseño de fármacos, puesto que permiten el análisis de moléculas de interés biológico
acortando tiempos; debido a esto, se ha convertido en parte integral tanto en la investigación
académica como en la industria farmacéutica.
Entre estas herramientas se encuentra el modelado por homología, una técnica que
permite modelar, simular y predecir la conformación tridimensional de una proteína, cuya
estructura aún no ha sido reportada, basándose en su secuencia primaria, a partir de la
hipótesis de que moléculas similares tienen propiedades similares, por lo que se usan
estructuras conocidas de proteínas cristalizadas como base.
El acoplamiento molecular es otra técnica comúnmente usada en donde se predicen
diferentes conformaciones y posiciones para encontrar la óptima, en la interacción de
ligando-proteína o proteína-proteína. Para esta técnica, primero se predicen todas las
conformaciones estructurales posibles que el ligando puede tener dentro de un sitio de interés,
posteriormente, se califica la unión de cada conformación obtenida previamente, con la

finalidad de poder discernir entre las moléculas con más alto puntaje, que serían las mejores, y
así poder considerar ese compuesto como un lead compound.
Las simulaciones de dinámica molecular es otra técnica utilizada para analizar el
comportamiento o evolución de un sistema a través del tiempo, y se utiliza para la
investigación de ácidos nucleicos, lípidos y proteínas, con la finalidad de saber las propiedades
fisicoquímicas del sistema y poder medir la fuerza de interacción entre posibles fármacos y sus
receptores o dianas biológicas.
Epilepsia y el desarrollo de nuevos fármacos
En años recientes, se ha manifestado que tratar la epilepsia con los fármacos
antiepilépticos actuales no es suficiente, ya que no controlan de manera óptima las crisis y no
trata las comorbilidades que los pacientes presentan, por lo que la búsqueda de nuevos
fármacos con nuevos mecanismos de acción que pudieran ser más efectivos y con un perfil
de efectos secundarios más tolerable, es la estrategia que se busca actualmente.
Las técnicas han abierto un panorama en la búsqueda de fármacos para la epilepsia, en
donde se utilizan fármacos aprobados para su uso con la finalidad de optimizarlos o generar
moléculas nuevas que tengan una base o estructura similar a los que existen, pero con mejores
propiedades. Aunque se han dado avances importantes en el desarrollo de fármacos, aún
queda un gran camino por recorrer.

Beatriz Hernández-Estrada. Estudiante de la Maestría en Ciencias Químico-Biológicas,
Laboratorio de Diseño Asistido por Computadora y Síntesis de Fármacos, Facultad de
Química, Universidad Autónoma de Querétaro.
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Giovanny Aguilera Durán. Docente de asignatura, Universidad del Valle de México.
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